(SeaPRwire) – قامت وكالة الأدوية والرعاية الصحية التنظيمية في بريطانيا بالموافقة على أول علاج جيني في العالم لمرض فقر الدم المنجلي، وهو قرار قد يوفر الراحة لآلاف الأشخاص المصابين بهذا المرض المؤلم في المملكة المتحدة.
وفي بيان صدر يوم الخميس، ذكرت الوكالة أنها وافقت على “كاسجيفي”، وهو أول دواء تمت الموافقة عليه باستخدام أداة تحرير الجينات “كريسبر” التي حازت مطوريها على جائزة نوبل في الطب أو الفيزيولوجيا لعام 2020.
واعتمدت الوكالة هذا العلاج لمرضى فقر الدم المنجلي وثلاسيميا الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فأكثر. ويتم إنتاج “كاسجيفي” من قبل شركة فيرتكس فارماسيوتيكالز (أوروبا) لتد وشركة كريسبر ثيرابيوتيكس.
وحتى الآن، كانت زراعة نخاع العظم – وهي إجراءات شاقة للغاية تأتي مع آثار جانبية مزعجة للغاية – هي العلاج الوحيد طويل الأمد.
“مستقبل العلاجات التي تغير الحياة يكمن في تقنية تحرير الجينات القائمة على كريسبر”، قالت الدكتورة هيلين أونيل من جامعة لندن.
“استخدام كلمة ‘شفاء’ فيما يتعلق بمرض فقر الدم المنجلي أو ثلاسيميا كان حتى الآن غير متوافق،” قالت في بيان، معتبرة الموافقة التي أصدرتها وكالة الأدوية والرعاية الصحية التنظيمية على العلاج الجيني “لحظة إيجابية في التاريخ.”
كلا مرض فقر الدم المنجلي وثلاسيميا يحدثان بسبب أخطاء في الجينات التي تحمل الهيموغلوبين، البروتين في كريات الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين.
في حالة مرض فقر الدم المنجلي – والذي يكون شائعًا بشكل خاص لدى أشخاص ذوي خلفية أفريقية أو كاريبية – يسبب طفرة وراثية تشوه شكل كريات الدم الحمراء لتصبح منحنية، مما قد يؤدي إلى انسداد تدفق الدم وآلام مبرحة وتلف في الأعضاء وسكتات دماغية ومشاكل أخرى.
أما في حالة ثلاسيميا، فإن الطفرة الوراثية قد تسبب فقر دم شديد. وعادة ما يتطلب المرضى نقل دم كل عدة أسابيع، وحقن وأدوية مدى الحياة. وتؤثر ثلاسيميا بشكل رئيسي على أشخاص ذوي خلفية جنوب آسيوية وجنوب شرق آسيوية وشرق أوسطية.
“كاسجيفي” هو الدواء الجديد الذي يعمل عن طريق استهداف الجين المشكل في خلايا نخاع العظم الجذعية لدى المريض، بحيث يستطيع الجسم إنتاج هيموغلوبين يعمل بشكل صحيح.
يتلقى المرضى أولاً دورة من العلاج الكيميائي، قبل أن يأخذ الأطباء خلايا جذعية من نخاع عظام المريض ويستخدمون تقنيات التحرير الجيني في المختبر لإصلاح الجين. ثم يتم إعادة حقن الخلايا في المريض للعلاج بشكل دائم. ويجب إدخال المرضى للمستشفى مرتين على الأقل – مرة لجمع الخلايا الجذعية ومرة أخرى لاستلام الخلايا المعدلة.
وقالت الوكالة التنظيمية البريطانية إن قرارها الموافقة على العلاج الجيني لمرض فقر الدم المنجلي استند إلى دراسة أجريت على 29 مريضًا، أفاد 28 منهم بعدم وجود مشاكل ألم شديد لمدة سنة على الأقل بعد العلاج. وفي الدراسة على ثلاسيميا، لم يحتاج 39 من أصل 42 مريضًا الذين تلقوا العلاج إلى نقل دم لمدة سنة على الأقل بعدها.
يمكن أن تتكلف علاجات العلاج الجيني ملايين الدولارات، وأثار الخبراء مخاوف من أنها قد لا تبقى متاحة للأشخاص الذين ستنفعهم أكثر.
العام الماضي، وافقت بريطانيا على علاج جيني لاضطراب وراثي قاتل بسعر قائمة قدره 2.8 مليون جنيه إسترليني (3.5 مليون دولار أمريكي). وتفاوضت وكالة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا على خصم كبير سري لجعله متاحًا للمرضى المؤهلين.
لم تحدد شركة فيرتكس فارماسيوتيكالز بعد السعر لهذا العلاج في بريطانيا، وأنها تعمل مع السلطات الصحية “لضمان التعويض والوصول للمرضى المؤهلين بأسرع وقت ممكن”.
في الولايات المتحدة، لم تعلن فيرتكس بعد عن سعر محتمل للعلاج، لكن تقريرًا أعدته مؤسسة غير ربحية تدعى معهد التقييم السريري والاقتصادي أشار إلى أن الأسعار حتى حوالي 2 مليون دولار ستكون فعالة من الناحية الاقتصادية. وبالمقارنة، أظهرت دراسة أن النفقات الطبية للعلاجات الحالية لمرض فقر الدم المنجلي من الولادة إلى سن 65 تبلغ حوالي 1.6 مليون دولار للنساء و 1.7 مليون دولار للرجال.
يجب أن توصي بها هيئة حكومية مختصة قبل أن تصبح الأدوية والعلاجات متاحة مجانًا للمرضى في نظام الرعاية الصحية الوطني في بريطانيا.
“كاسجيفي” قيد التقييم حاليًا من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. ومن المتوقع أن تصدر قرارها في بداية شهر ديسمبر/كانون الأول المقبل، قبل النظر في علاج جيني آخر لمرض فقر الدم المنجلي.
يعاني ملايين الأشخاص في جميع أنحاء العالم بما في ذلك حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة من مرض فقر الدم المنجلي. وينتشر هذا المرض في الأماكن التي كانت أو لا تزال موبوءة بمرض الملاريا مثل أفريقيا والهند، كما أنه أكثر انتشارًا بين أشخاص مثل ذوي الخلفية الأفريقية والشرق أوسطية والهندية. ويعتقد العلماء أن كون الشخص حاملاً لصفة مرض فقر الدم المنجلي يوفر بعض الحماية ضد مرض الملاريا.
ساهمت الصحفية لورا أونغار في لويفيل بولاية كنتاكي في هذا التقرير.
يتم توفير المقال من قبل مزود محتوى خارجي. لا تقدم SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) أي ضمانات أو تصريحات فيما يتعلق بذلك.
القطاعات: العنوان الرئيسي، الأخبار اليومية
توفر SeaPRwire خدمات توزيع البيانات الصحفية للعملاء العالميين بلغات متعددة(Hong Kong: AsiaExcite, TIHongKong; Singapore: SingdaoTimes, SingaporeEra, AsiaEase; Thailand: THNewson, THNewswire; Indonesia: IDNewsZone, LiveBerita; Philippines: PHTune, PHHit, PHBizNews; Malaysia: DataDurian, PressMalaysia; Vietnam: VNWindow, PressVN; Arab: DubaiLite, HunaTimes; Taiwan: EAStory, TaiwanPR; Germany: NachMedia, dePresseNow)
يتلقى قسم الصحة وال
